Система транспозонов Спящей красавицы
Система транспозонов Sleeping Beauty (SB) - это невирусный вектор для генной терапии (ссылка: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3095056/). Система SB обеспечивает высокоуровневый стабильный перенос генов и устойчивую экспрессию трансгенов в нескольких первичных типах соматических клеток человека, тем самым представляя собой весьма привлекательную стратегию переноса генов для клинического использования. (https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28964527). Трансфекция на основе транспозонов Sleeping Beauty (SB) представляет собой двухкомпонентную систему, состоящую из транспозазы и транспозона, содержащего последовательности инвертированных повторов/прямых повторов (IR/DR), которые приводят к точной интеграции в динуклеотид TA. Транспозон сконструирован с интересующей кассетой экспрессии, фланкированной IR/DR, а транспозаза SB обеспечивает стабильную интеграцию и надежную долгосрочную экспрессию интересующего гена. Недавно было продемонстрировано, что SB эффективно опосредует перенос генов и стабильную экспрессию генов в эмбриональных стволовых (ЭС) клетках человека (http://cshprotocols.cshlp.org/content/2009/8/pdb.prot5270.full).
Вопросы и ответы
В: Что представляет собой система транспозонов Sleeping Beauty (SB)?
О: Транспозонная система Sleeping Beauty (SB) - это невирусный вектор для генной терапии, который обеспечивает стабильный перенос генов высокого уровня и устойчивую экспрессию трансгенов в нескольких первичных типах соматических клеток человека.
В: Почему система SB является привлекательной стратегией переноса генов для клинического использования?
О: Система SB привлекательна тем, что она обеспечивает стабильный перенос генов и длительную экспрессию интересующего Вас гена в клетках человека.
В: Что представляют собой два компонента системы трансфекции на основе транспозонов SB?
О: Двумя компонентами системы трансфекции на основе транспозонов SB являются транспозаза и транспозон, содержащий последовательности инвертированных повторов/прямых повторов (IR/DR).
В: Как система транспозонов SB обеспечивает точную интеграцию в динуклеотид TA?
О: Система транспозонов SB обеспечивает точную интеграцию в динуклеотид TA, поскольку транспозон сконструирован с интересующей Вас экспрессионной кассетой, фланкированной IR/DR, а транспозаза SB опосредует стабильную интеграцию.
В: Какова роль транспозона в системе SB?
О: Транспозон в системе SB содержит интересующую Вас экспрессионную кассету, фланкированную IR/DRs, и опосредует стабильную интеграцию и надежную долгосрочную экспрессию интересующего Вас гена.
В: Может ли система SB эффективно осуществлять перенос генов в эмбриональных стволовых (ES) клетках человека?
О: Да, недавние исследования показали, что система SB эффективно опосредует перенос генов и стабильную экспрессию генов в эмбриональных стволовых (ES) клетках человека.
В: Что является источником информации для текста о системе SB?
О: Источником информации для текста о системе SB являются различные исследовательские работы, опубликованные на PubMed и CSH Protocols.
