Генная терапия означает введение работающего гена человеку, у которого поврежден ген. Европейская комиссия одобрила этот метод для одного конкретного лечения. В лечении препаратом Glybera используется вирус для заражения мышечных клеток рабочей копией гена. Европейская комиссия выдала препарату Glybera разрешение на продажу, что означает, что он может продаваться на всей территории ЕС.
У одного из миллиона человек повреждена копия гена липазы, необходимой для расщепления жиров. Жир накапливается в крови, что приводит к боли и воспалению поджелудочной железы (панкреатит). Это опасно для жизни. До сих пор единственным способом справиться с этим заболеванием была диета с низким содержанием жиров.
При таком использовании вирус является вектором. Это означает, что он является носителем; ген был вставлен в вирусный геном, и вирус вставляет его в клетки человека. Эта техника называется трансфекцией. Этот метод отличается от метода генного нокаута, в котором не используется вирусный вектор.
