Генотерапия
Генная терапия означает введение работающего гена человеку, у которого поврежден ген. Европейская комиссия одобрила этот метод для одного конкретного лечения. В лечении препаратом Glybera используется вирус для заражения мышечных клеток рабочей копией гена. Европейская комиссия выдала препарату Glybera разрешение на продажу, что означает, что он может продаваться на всей территории ЕС.
У одного из миллиона человек повреждена копия гена липазы, необходимой для расщепления жиров. Жир накапливается в крови, что приводит к боли и воспалению поджелудочной железы (панкреатит). Это опасно для жизни. До сих пор единственным способом справиться с этим заболеванием была диета с низким содержанием жиров.
При таком использовании вирус является вектором. Это означает, что он является носителем; ген был вставлен в вирусный геном, и вирус вставляет его в клетки человека. Эта техника называется трансфекцией. Этот метод отличается от метода генного нокаута, в котором не используется вирусный вектор.
Генная терапия с использованием аденовирусного вектора. Новый ген вводится в вирус, который затем вводится в человека. Если лечение проходит успешно, новый ген вырабатывает рабочий фермент, который лечит болезнь.
Китай
Китай стал первой страной, одобрившей коммерческое производство генной терапии в 2003 году. Эта генная терапия предназначена для лечения плоскоклеточной карциномы головы и шеи (HNSCC) - рака, который встречается в 10% новых случаев рака в Китае. Ежегодно в Китае регистрируется 2,5 миллиона новых больных раком.
Продаваемая под торговой маркой Gendicine, первая в мире коммерческая генная терапия также использует вирус для вставки гена в геном человека.
Прошлое
О возможности генной терапии заговорили, как только стало известно о роли ДНК и РНК. Первая конкретная публикация была сделана в 1972 году.
Будущее
Многие другие виды генной терапии находятся на стадии испытаний. Очевидно, что цикл событий станет частью будущей клинической медицины: анализ последовательности ДНК > выявление дефектных генов > исправление генов с помощью генной терапии или нокаута генов. Иногда возникают проблемы с побочными эффектами; они могут быть обнаружены на стадии испытаний. В настоящее время существует база данных, в которой перечислены все известные клинические испытания.
Вопросы и ответы
В: Что такое генная терапия?
О: Генная терапия - это процесс введения рабочего гена для замены поврежденного гена в организме пациента.
В: Какой продукт был одобрен Европейской Комиссией для генной терапии?
О: Европейская комиссия одобрила препарат Glybera для генной терапии.
В: Как Glybera лечит генетическое заболевание?
О: Glybera использует вирус для заражения мышечных клеток рабочей копией гена для лечения генетического расстройства.
В: Что такое ген липазы, и почему он важен?
О: Ген липазы - это ген, необходимый для расщепления жиров. Он важен, поскольку поврежденные копии этого гена могут вызвать накопление жира в крови, что приводит к панкреатиту, опасному для жизни.
В: Какую методику использует Glybera для генной терапии?
О: Glybera использует метод трансфекции, при котором вирусный вектор вставляет ген в клетки человека.
В: Что такое вирусный вектор?
О: Вирусный вектор - это носитель, который переносит генетический материал в клетки.
В: Чем отличается метод трансфекции от метода нокаута гена?
О: Метод трансфекции предполагает использование вирусного вектора для введения рабочей копии гена, в то время как метод выбивания генов не использует вирусный вектор. Цель метода генного нокаута - удалить или отключить ген.
