Редактирование генома - это вид генной инженерии.
ДНК вставляется, заменяется или удаляется из генома с помощью искусственно созданных нуклеаз или "молекулярных ножниц". Нуклеазы производят специфические двухручьевые разрывы (ДНК) в желаемых местах генома. Собственные механизмы клетки восстанавливают вызванные разрывы с помощью естественных процессов.
В настоящее время используются четыре семейства инженерированных нуклеаз.
Чтобы понять функцию гена или белка, нужно вмешиваться в него определенным образом и наблюдать за его влиянием на организм. Однако в некоторых организмах сделать мутацию, специфичную для конкретного участка, сложно или невозможно. Поэтому необходимо использовать более косвенные методы. Примерами являются:
- Замедление гена, представляющего интерес, с помощью короткой РНК-интерференции (siRNA). Тем не менее, нарушение гена siRNA может быть переменным и неполным.
- Редактирование генома с помощью нуклеаз типа ZFN. Это отличается от siRNA. Инженерная нуклеаза (фермент, который режет ДНК) способна модифицировать связывание ДНК. Поэтому он может в принципе разрезать любую целевую позицию в геноме и изменять последовательности для генов, которые не могут быть целенаправленно нацелены на обычные РНК.
Редактирование генома было выбрано "Методами Природы" в качестве метода 2011 года. Методика уже используется, но имплантация модифицированных эмбрионов женщине пока не разрешена.